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Modelos tumoroides NF1
Desarrollo y uso de nuevos modelos tumoroides 3D a partir de tumores benignos y malignos del sistema nervioso periférico asociados a la NF1
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La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es una enfermedad genética que predispone al desarrollo de tumores en los nervios. Entre ellos se encuentran los neurofibromas cutáneos, los neurofibromas plexiformes y, en algunos casos, tumores malignos de la vaina de los nervios periféricos. Estas lesiones pueden provocar dolor, problemas funcionales, desfiguración y una importante disminución de la calidad de vida de quienes conviven con la enfermedad.
Uno de los principales retos para desarrollar nuevos tratamientos es disponer de modelos de laboratorio que reproduzcan fielmente estos tumores. Aunque actualmente es posible cultivar células obtenidas directamente de los pacientes, estos cultivos tienen una vida limitada y no permiten realizar estudios prolongados ni evaluar un gran número de posibles tratamientos.
Con este proyecto, el equipo de investigación quiere desarrollar una nueva generación de modelos tridimensionales, conocidos como tumoroides. Los tumoroides se crean a partir de células procedentes de los propios tumores de los pacientes y son capaces de crecer formando estructuras que conservan muchas de las características del tumor original. Esto los convierte en una herramienta de gran valor para estudiar cómo se desarrollan estos tumores y cómo responden a diferentes fármacos.
El objetivo es encontrar las mejores condiciones para generar tumoroides de los distintos tipos de tumores asociados a la NF1 y utilizarlos como plataforma para realizar los primeros ensayos de medicamentos en el laboratorio. Si conseguimos establecer estos modelos de forma estable, podrán emplearse en futuros proyectos para comprender mejor la enfermedad e identificar nuevas estrategias terapéuticas.
El equipo cuenta con una amplia experiencia en el cultivo de células procedentes de tumores de pacientes con NF1, lo que proporciona una base sólida para afrontar este nuevo reto. Sin embargo, desarrollar estos modelos requiere probar numerosas combinaciones de medios de cultivo y factores de crecimiento, un proceso laborioso que necesita recursos y financiación.
Cada aportación ayuda a impulsar una investigación que puede abrir nuevas vías para el estudio de la neurofibromatosis tipo 1 y acercarnos al desarrollo de tratamientos más eficaces para mejorar la vida de las personas afectadas.
Más información: https://www.aesnf.com/investigacion/
La Asociación Española de Neurofibromatosis se encarga de atender las necesidades de los afectados de dicha enfermedad y de sus familiares. La Neurofibromatosis es una enfermedad rara de origen genético, incurable y degenerativa, que afecta a 1 de cada 3500 nacidos y produce un crecimiento descontrolado de tumores por todo el cuerpo, afectando incluso a los huesos y piel, además de otras complicaciones como desfiguración, epilepsia, tumores cerebrales, sordera, ceguera, problemas psicológicos y riesgo incrementado de tumores malignos. En España hay más de 15.000 personas afectadas. Sus principales objetivos son:
- Facilitar el acceso a un diagnóstico certero, un seguimiento médico especializado y procurar la designación de centros/unidades de referencia dentro del Sistema Nacional de Salud.
- Fomentar el bienestar social de afectados y familiares proporcionando atención psicológica y asistencia social a todos los afectados de Neurofibromatosis y sus familiares.
- Visibilizar la enfermedad y fomentar el reconocimiento social y la comprensión de la enfermedad y sus causas.
- Apoyar la investigación en búsqueda de un tratamiento eficaz o la cura para las Neurofibromatosis, apoyando, fomentando y financiando, en la medida de sus posibilidades, la investigación de las Neurofibromatosis, así como la difusión del conocimiento científico actualizado entre los afectados por estas enfermedades, sus familiares, y los profesionales dedicados a la enfermedad.
- Fomentar el bienestar escolar de los afectados en edad escolar, dar apoyo a sus familiares y ayudar a evitar el fracaso escolar.
- Constituirse como interlocutor reconocido ante los diferentes organismos públicos y privados.
