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Ayúdanos a DAR ESPERANZA a Mencía y a miles de niños que como ella su enfermedad no tiene ni cura ni tratamiento.

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Retos para la investigación de las enfermedades raras

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Publicado: 23 nov. 2020

Historia
Sobre la ONG

En el mundo hay 300 millones de personas con enfermedades raras, 3000 personas las padecen en España. El mes de febrero, mes diferente al resto, se ha escogido para visualizar estas enfermedades "raras" pero reales, y reivindicar la importancia de apoyar su investigación y cura.

La Fundación Mencía, te necesita, ahora más que nunca para poder iniciar un proyecto necesario para dar esperanza a muchas familias. Se trata del Desarrollo de una estrategia de TERAPIA GÉNICA para curar el modelo animal obtenido en el primer proyecto de la Fundación.

En este proyecto utilizaremos la herramienta Crispr Cas9 por la que recientemente han otorgado el Premio Nobel de química 2020 y premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Tecnica 2015 a Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna.

Permitirá profundizar el estudio de una terapia génica para las enfermedades mitocondriales con la finalidad de llevar a cabo algún día a un ensayo clínico y así ayudar a miles de niños enfermos que actualmente no tienen niguna esperanza.

Este proyecto va a ser desarrollado por un consorcio formado por 4 equipos científicos de 4 centros de investigación distintos: Instituto de Recerca del Vall d´Hebron (equipo coordenador), CIMA (Universidad de Navarra), I+12 (Hospital 12 de Octubre) y Universidad de Zaragoza.

La Fundación MENCÍA se dedica a promover proyectos de investigación científica enfocados a buscar el tratamiento o cura de las Enfermedades Raras de origen genético. La mayoría de las cuales a día de hoy son muy graves y altamente discapacitantes.